脊髓器官芯片技术示意图。

前不久,著名物理学家和宇宙学家史蒂芬・霍金的离世,让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),再次受到世人关注。这种俗称“渐冻症”的疾病,为患者及其家庭带来巨大痛苦,它的最新治疗进展究竟如何?日前,美国西达赛奈医疗中心一项最新研究为“渐冻人”带来治疗新希望。

ALS是一种侵犯脊髓、脑干、大脑运动神经元的慢性进展性疾病。支配肌肉运动的神经元因为人类尚不明确的原因慢慢变性、损害、死亡,肌肉也因此慢慢失去运动能力,直到死亡。因为这些功能随着疾病进展逐渐丧失,身体如同被逐渐冻住一样,故患者被称为“渐冻人”,平均存活时间仅为3年至5年。

ALS非常罕见,10万人中大约有4人至6人可能罹患这种疾病。其中,绝大部分患者都是成年以后发病。该病病因至今不明,部分病例可能与遗传及基因缺陷有关。虽然发病率很低,但ALS对病人的生活质量及生命构成很大威胁,目前也没有效果明显的临床用药。

但是,科学家们一直在研究延缓渐冻症患者病情发展的方法。他们利用一项最新的器官芯片技术,在微型芯片上模拟人体生物学,发现了人脑中最微小的血管可以启动脊髓运动神经元的发育。由此,科学家可以追踪芯片上的活体组织,为科学家研究ALS及其他神经退行性疾病,提供了独特方法。

近日,美国西达赛奈医疗中心研究人员在《干细胞报告》上发表了这一研究成果表示,“一直以来,人们认为血管只是用来运输营养和氧气、排出废物和调节血流。我们的研究成果表明,血管还有重大作用,那就是与神经进行基因层面的交流”。

通过该研究,研究人员发现血管细胞传递分子信号,可以促进脊髓神经元的发育,让脊髓运动神经元看起来更像是在人类胚胎中的状态。原来,在器官芯片内部,脊髓运动神经元会自发地通过电子信号互相传递信息,它们不仅会独立发出信号,也会同时发出大规模信号。研究人员通过一种着色物质来观察神经活动,每次神经元发出信号时会闪烁荧光。

这些发现具有两个意义:一是阐明我们的脊髓是怎么生成发育的;二是为改进体外ALS建模与发现治疗方法创造了基础。目前,脊髓器官芯片技术已被运用于一项大型ALS患者研究中,目的是为这些患者寻找新的生物标志和靶向疗法。而且,芯片上的血管完整无损,可用于研究血管到神经系统的实验疗法效果,从而加快药物研制进程。